ژن‌ درمانی چیست؟

به گزارش گروه اجتماعی یکتا پرس، امروزه ژن درمانی یکی از روش های جدید و امیدوار کننده به شمار می رود که احتمال می رود در آینده نه چندان دور با پیشرفت بیشتر،بتواند بسیاری از بیماری های امروزی که درمان قطعی ندارند را درمان کنند.

ژن درمانی، یکی از روش های جدیدی است که برای درمان بیماری های ژنتیکی مورد استفاده قرار می گیرد. در این روش با استفاده از ژن، بیماری های مربوط به ژنتیک افراد درمان شده یا قبل از ابتلا، از آن جلوگیری به عمل می آید. برای نمونه می توان به ناهنجاری های ژنتیکی اشاره کرد که در نتیجه جهش منفی و مضر ژن یا ژن هایی به وجود می آید. گفتنی است که این روش درمانی جدا از جراحی و یا استفاده از دارو است.

ژن درمانی چگونه عمل می‌کند؟  

ژن درمانی جهت جبران ژن‌های غیرطبیعی یا تولید یک پروتئین سودمند برای ورود ماده ژنتیک به سلول‌ها طراحی شده است. اگر ژن جهش یافته سبب تولید نادرست یا عدم تولید یک پروتئین ضروری شود، ژن درمانی قادر است یک نسخه نرمال از ژن را برای بازیابی عملکرد آن پروتئین وارد سلول کند. ژنی که مستقیما وارد یک سلول شود معمولا فاقد عملکرد است. در عوض حاملی که آن را وکتور می‌نامیم به شیوه ژنتیکی مهندسی شده است تا ژن‌ها را انتقال دهد. اغلب ویروس‌های خاصی به عنوان وکتور استفاده می‌شوند زیرا آنها می‌توانند با آلوده کردن سلول ژن جدید را به آن انتقال دهند. این ویروس‌ها طوری دستکاری می‌شوند تا هنگام استفاده سبب بیماری نشوند. برخی از ویروس‌ها نظیر رتروویروس‌ ماده ژنتیک خود (که شامل ژن جدید نیز می‌شود) را در کروموزوم سلول‌های انسان درج می‌کنند. برخی ویروس‌های دیگر نظیر آدنوویروس‌ها، DNA خود را به هسته سلول وارد می‌کنند اما با کروزموزوم تلفیق نمی شوند.  

وکتور می‌تواند تزریق شده یا به صورت درون وریدی مستقیما به یک بافت اختصاصی در بدن وارد شود، یعنی جایی که توسط سلول‌های خاصی برداشت شود. همچنین نمونه ای از سلول‌های بیمار می‌تواند جدا شده و در آزمایشگاه در معرض وکتورها قرار بگیرد. سلول‌هایی که حاوی وکتور باشند به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند. اگر درمان موفقیت آمیز باشد، انتقال ژن جدید توسط وکتور منجر به تولید یک پروتئین عملکردی خواهد شد. قبل از اینکه ژن درمانی تبدیل به یک روش عملی برای درمان بیماری‌ها شود، محققان باید بر چالش‌های تکنیکی آن غلبه کنند. برای مثال دانشمندان باید راه‌های بهتری برای انقال ژن‌ها و هدف گیری آن روی سلول‌های خاص پیدا کنند. آنها باید مطمئن شوند که ژن‌ها دقیقا توسط بدن کنترل خواهند شد.

انواع ژن درمانی

ژن درمانی بر اساس عملکردی که قرار است بر ژن های سلول داشته باشد به سه روش انجام می شود:

 جایگزینی ژن های جهش یافته و آسیب دیده با ژن یا ژن های سالم مشابه 

 اقدام به غیر فعال سازی ژن های جهش یافته و فعال مضر

 استفاده از ژن ها برای مبارزه با عوامل بیماری زا و خارجی

البته باید توجه داشت که ممکن است در آینده روش های بیشتری نیز برای جلوگیری و درمان بیماری های ژنتیکی تحت عنوان ژن درمانی ارائه شود. 

ژن درمانی خطراتی هم دارد!

ژن درمانی، هنوز هم از جهات گوناگون تحت مطالعه است. یکی از موضوعاتی که محققان ژن درمانی در مورد آن، در حال تحقیق و مطالعه هستند، بحث ایمن بودن آن است. همانطور که پیش تر گفته شد، این روش می تواند ریسک بالایی داشته باشد و حتی در برخی موارد منجر به التهاب ، ایجاد تومور بدخیم (سرطان) ، ایجاد تومور خوش خیم و حتی مسمومیت فرد تحت درمان بشود.البته بعضی از این اثرات منفی قابل پیش بینی نیستند و تحقیقات امروز برای مشخص کردن آنها کافی نیست.

انتهای پیام/